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基因編輯技術(shù)

更新時間:2024-09-26

簡要描述:

CRISPR基因編輯技術(shù)能利用分子剪刀Cas9酶來切割我們想要去切割的DNA,隨后我們就能夠粘貼DNA來替代我們想要移除的DNA信息,Cas9能通過一種特殊的“向?qū)?來識別人類基因組中的特殊基因片段。

CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能利用分子剪刀Cas9酶來切割我們想要去切割的DNA,隨后我們就能夠粘貼DNA來替代我們想要移除的DNA信息,Cas9能通過一種特殊的“向?qū)?來識別人類基因組中的特殊基因片段。Cas9能在機體中存在數(shù)小時乃至數(shù)周,其在體內(nèi)能夠剪切并且粘貼其它的基因  片段或者DNA目標(biāo)片段。

CRISPR cas9 基因編輯能否使用不同的剪刀?

目前解決這個問題有以下幾種選擇,其中一個選擇就是從機體中分離出研究人員想要編輯的細胞,然后重新注入研究人員進行正確編輯過的細胞。比如,研究人員就能從體內(nèi)分離出對殺死癌細胞至關(guān)重要的淋巴細胞(白細胞),隨后利用CRISPR技術(shù)進行修飾就能增強淋巴細胞的抗癌特性。這些細胞的DNA能被詳細測序,而且只有被進行準(zhǔn)確特異性基因編輯的細胞才會被選擇出來,并且重新輸回到患者體內(nèi)來殺滅癌細胞。

雖然這種策略對于從體內(nèi)分離出來的細胞是有效的,但一些諸如神經(jīng)元和肌肉等細胞是無法從體內(nèi)分離出來的,利用Cas9剪刀就無法對這些類型的細胞進行編輯。值得慶幸的是,研究人員還發(fā)現(xiàn),其它CRISPR系統(tǒng)或許并不需要對DNA進行切割,而有些CRISPR系統(tǒng)僅能對RNA進行切割,而并非是DNA。

RNA在被降解之前,其會在細胞的一段特定的時間內(nèi)存在,隨后才會被降解,這就能幫助研究人員很好地控制CRISPR系統(tǒng)的使用和持續(xù)時間,目前研究人員發(fā)現(xiàn),CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能夠成功治療癡呆癥的小鼠,類似地,一些CRISPR系統(tǒng)還能改變DNA的堿基,而并非對其進行切割,這種CRISPR技術(shù)就能成功用于糾正誘發(fā)某些疾病的特殊突變,比如小鼠的遺傳性耳聾等。

簡言之,在臨床上使用CRISPR cas9 基因編輯之前,研究人員還需要深入了解更多Cas9剪刀在細胞中的作用。


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